在2025年2月7日，CSLBehring宣布了其基因疗法HEMGENIX®（etranacogenedezaparvovec-drlb）在治疗乙型血友病（Hemophilia B）方面的四年长期疗效和安全性数据。这一成果于第18届欧洲血友病及相关疾病协会（EAHAD）年度大会上正式发布。

四年数据：疗效显著，安全可靠

HEMGENIX于2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为首个针对B型血友病的基因疗法，适用于那些目前依赖凝血因子IX预防治疗、具有危及生命的出血史或经常出现严重自发性出血的成年患者。此外，该疗法可为有或无AAV5中和抗体的患者提供治疗。

密歇根大学儿科和病理学教授Steven Pipe博士指出：“B型血友病常常导致关节内自发性出血，给患者带来剧烈疼痛和关节退化，甚至可能导致终生残疾。HEMGENIX的研究结果突显了其一次性治疗提供长期出血保护的能力，显著减少了包括关节出血在内的所有类型年出血率，并帮助患者摆脱对定期预防性输注的依赖。”

数据增强信心，改善患者生活质量

CSL的血液病研发副总裁Andres Brainsky表示：“这些数据进一步巩固了我们对HEMGENIX临床益处的信心，显示这种一次性治疗显著降低了B型血友病患者的出血频率，并有效减轻了患者对凝血因子IX预防治疗的依赖，改善了患者的生活质量。CSL致力于不断开展HEMGENIX的数据分析工作，以确保医疗专业人士和患者获得充分的信息，从而做出最佳治疗选择。我们为能持续为血友病患者群体提供具有变革性的治疗方案而深感自豪。”

关于B型血友病

B型血友病是一种由F9基因突变引起的罕见且危及生命的凝血障碍，患者易发生自发性出血，尤其是在关节、肌肉和内脏等部位，进而导致剧烈疼痛和关节损伤。中度至重度B型血友病患者通常需要终身进行凝血因子IX替代疗法的预防性输注，以补充体内不足的凝血因子。

关于HEMGENIX®

HEMGENIX®是一种通过静脉输注进行一次性给药的基因疗法。该疗法由携带凝血因子IX基因的AAV5病毒载体构成。该载体将因子IX的Padua基因变体（FIXPadua）递送至肝脏的靶细胞，产生的因子IX蛋白的活性较正常因子IX高出5-8倍，显著增加血液中因子IX水平，从而有效减少出血事件。

HEMGENIX的临床开发由uniQure(Nasdaq:QURE)主导，当CSL获得该治疗方案的全球商业化权利后，临床试验的赞助权转移至CSL。CSL建立了上市后登记系统，以获取有关基因治疗长期安全性、有效性和持久性的额外证据。

HEMGENIX已获得欧盟委员会（EC）对欧盟及欧洲经济区的有条件市场授权、英国药品和保健品监管局（MHRA）、加拿大卫生部、瑞士Swissmedic的批准，以及澳大利亚药品管理局（TGA）的临时批准。

在生物医疗领域，HEMGENIX的出现无疑为乙型血友病患者带来了新的希望，尊龙凯时也期待这项创新疗法在未来为更多患者提供帮助。